La compañía biofarmacéutica Genervon, EE.UU., ya anunció en octubre de 2014 los resultados de un ensayo en fase IIa con el fármaco GM604 en la ELA y este mes de enero ha anunciado los resultados en un único paciente con 10 años de evolución que ha recibido el tratamiento en uso compasivo, previa aprobación por parte de la FDA (agencia estadounidense de alimentos y medicamentos).
Genervon considera que los resultados que han obtenido hasta el momento son alentadores y ha decidido hacer una petición a la FDA el próximo mes de febrero para pedir la aprobación condicional de GM6 para su uso en pacientes con ELA en los Estados Unidos, bajo un periodo de vigilancia. Esto permitiría que el medicamento estuviera accesible a los pacientes mucho antes y no tener que esperar a los resultados de la fase III.
Aunque son buenas noticias, hemos de ser conscientes que obtener esta aprobación por parte de la FDA es muy difícil y también hay que ser muy prudentes con los resultados obtenidos hasta ahora por Genervon, ya que sólo ha realizado una fase I con voluntarios sanos y una fase IIa con 12 personas afectadas de ELA (algunas de las cuales recibieron placebo) y los pacientes fueron seguidos durante un periodo muy corto (10 semanas). Con este número tan bajo de pacientes es muy difícil determinar el efecto de GM6 en la evolución de la enfermedad. A pesar de esto, los resultados que han obtenido hasta ahora son positivos. Cómo ya sabemos, para demostrar la seguridad y eficacia de un tratamiento, los fármacos son sometidos a varias fases de ensayos.
